Stromale cellen onderdrukken afstotingsverschijnselen

Een nieuwe therapie voor de ernstige Graft-versus-Host ziekte.

Onderzoekers van het LUMC hebben een nieuwe therapie ontwikkeld voor de ernstige Graft-versus-Host ziekte op basis van mesenchymale stromale cellen. Het onderzoek naar de werkzaamheid van deze therapie is al in de laatste fase. Om tot een voor de patiënt algemeen beschikbare therapie te komen wordt de effectiviteit bij een grote groep patiënten getest in een zogenaamde fase III studie.

Graft-versus-Host

Stamceltransplantatie is een gebruikelijke behandeling, bijvoorbeeld voor patiënten met leukemie. De ongezonde stamcellen uit het beenmerg worden vervangen door gezonde stamcellen die meestal afkomstig zijn van een donor. Helaas is er bij een dergelijke transplantatie altijd kans op afstotingsverschijnselen. Het lichaam van de patiënt kan de gedoneerde stamcellen afstoten, maar andersom kunnen de stamcellen van de donor ook een afweerreactie vertonen tegen het lichaam van de patiënt. Door dit laatste ontstaat ernstige Graft-versus-Host ziekte, waaraan veel mensen overlijden.

Verrassende effecten van stromale cellen

Leidse onderzoekers hebben de afgelopen jaren een nieuwe behandeling ontwikkeld tegen deze Graft-versus-Host ziekte op basis van mesenchymale stromale cellen (MSC). MSC zijn speciale cellen die geïsoleerd kunnen worden uit bijvoorbeeld beenmerg, vetweefsel of de navelstreng. Ze kunnen uitgroeien tot bot-, kraakbeen en vetweefsel. Een speciale eigenschap van deze cellen is dat ze geen afstotingsverschijnselen veroorzaken maar deze juist kunnen onderdrukken. De immuun onderdrukkende eigenschappen van deze cellen werd voor het eerst aangetoond in Graft-versus-Host-ziekte.

Hoogleraar Wim Fibbe en zijn collega’s behaalden veelbelovende resultaten met MSC geïsoleerd uit het beenmerg van donoren. In een klinisch onderzoek bij een groep van vijfenvijftig patiënten werd 70 tot 80 procent van hen genezen van Graft-versus-Host ziekte na toediening van deze MSC. Bij kinderen waren de resultaten net iets beter dan bij volwassenen. Artsen die aan het onderzoek meewerkten waren volkomen verrast door wat ze zagen.

Van de laboratoriumtafel naar de patiënt

Voordat een nieuwe behandelmethode algemeen beschikbaar wordt voor patiënten, moet de methode een lange klinische testfase doorlopen. Er wordt getest of het haalbaar  is om cellen aan patiënten te geven (fase I), of het veilig is (fase II) en uiteindelijk of de behandeling daadwerkelijk effectief is (fase III). De effectiviteit wordt bewezen in een grote gerandomiseerde studie: een onderzoek waarbij patiënten aselect worden ingedeeld in een testgroep. De ene testgroep krijgt de therapie aangeboden en de andere groep een placebo. Om voldoende patiënten met Graft-versus-Host-ziekte voor de studie te vinden werkt het LUMC samen met ziekenhuizen in heel Nederland en met collega’s in 6 andere landen binnen de Europese Unie. Deze studie, gesponsord door de EU onder de naam RETHRIM, is in 2015 van start gegaan en duurt ongeveer vijf jaar.

Kijk voor meer informatie over dit onderzoek op de RHETRIM website.