Bundeling van krachten voor nieuwe generatie medicijnen

05 februari 2013

Een consortium van zeven farmaceutische ondernemingen, twee biotechnologiebedrijven en veertien academische instellingen, waaronder de Universiteit Leiden, gaat werken aan een snellere voortgang in de ontwikkeling van nieuwe toedieningsvormen voor biofarmaca. Prof.dr. Wim Jiskoot van het Leiden Academic Center for Drug Research treedt in Leiden op als trekker.

Werk doen in de cel

Biofarmaca zijn medicijnen van biotechnologische oorsprong. De meeste huidige biofarmaca, bijvoorbeeld die tegen kanker, zijn recombinante eiwitten die via een injectie of infuus worden toegediend. In COMPACT wordt voor deze medicijnen naar patiëntvriendelijkere toedieningsroutes gezocht, bijvoorbeeld via de huid. Bovendien is er een nieuwe generatie biofarmaca die in specifieke doelcellen hun werk moeten doen. Hobbels in de ontwikkeling hiervan zijn de aflevering van deze medicijnen in die cellen. In COMPACT worden strategieën onderzocht om dit te verwezenlijken. Dit opdat de nieuwe medicijnen een belangrijke rol kunnen gaan spelen bij de bestrijding van kanker, diabetes, Alzheimer en zeldzame genetische ziekten.

De rol van de Universiteit leiden

Jiskoot is verbonden aan de afdeling Drug Delivery Technology van het Leiden Academic Centre for Drug Research (LACDR). Wat is het Leidse aandeel in het megaproject? Jiskoot: ‘Wij gaan nieuwe micronaalden ontwerpen voor de pijnloze toediening van therapeutische eiwitten en genetisch materiaal via de huid. Tot nu toe hebben we deze technologie vooral gebruikt voor vaccins. Met de kennis over micronaaldtechnologieën en de huid, waarover prof.dr. Joke Bouwstra beschikt, en mijn kennis over de formulering van biofarmaca, hebben we unieke expertise in huis op grond waarvan wij nieuwe toedieningsvormen gebaseerd op micronaalden kunnen ontwikkelen. Daarmee zouden we ook therapeutische eiwitten en genetisch materiaal via de huid moeten kunnen toedienen. Bovendien verwachten we dat we in dit project nieuwe inzichten zullen opdoen die we vervolgens weer kunnen gebruiken ter verbetering van onze vaccinatiemethoden.’ Jiskoot krijgt voor het onderzoek 8 euroton.

Sneller resultaten boeken

Door in COMPACT-verband het fundamentele onderzoek van de academische instellingen en het toegepaste onderzoek van de biotechnologische en farmaceutische bedrijven beter te combineren en op elkaar af te stemmen, moeten sneller resultaten geboekt kunnen worden, zo meent het Innovative Medicines Initiative (IMI). IMI dat het publiek-private consortium financieel ondersteunt, werft fondsen, onder meer bij de EU, voor de ontwikkeling van effectievere en patiëntvriendelijkere toedieningsmethoden, ook voor bestaande medicijnen.

Transportwegen vinden

COMPACT staat voor Collaboration on the Optimisation of Macromolecular Pharmaceutical Access to Cellular Targets. Dit interdisciplinaire werkveld omvat de academische vakgebieden farmaceutische wetenschap, biologie, chemie, biotechnologie en bio-imaging. Het belangrijkste doel van het werkveld is de transportwegen door biologische barrières – waaronder de huid, de bloed-hersenbarrière en celmembranen – te vinden en strategieën te ontwikkelen om deze transportwegen te benutten voor het doelgericht afleveren van biofarmaca.

Beoogde resultaten

Wat COMPACT concreet wil opleveren is:

gedetailleerde beschrijving van de cellulaire opnamemechanismen;
inzicht in de variabelen die de distributie van biologische macromoleculen bepalen;
orgaanspecifieke toedieningsmethoden gebaseerd op nanotechnologie;
toedieningsstrategieën voor biologische macromoleculen via lokale en injecteerbare routes.
De startbijeenkomst van COMPACT heeft eind vorig jaar plaatsgevonden in Frankfurt, Duitsland. In Leiden gaat het project van start met de indiensttreding van een postdoc per 1 maart 2013.