Onderzoeksomgeving

De keten die patiënten voorziet van nieuwe medicijnen, bestaat uit diverse complexe schakels: van fundamentele wetenschap naar klinische tests tot productie. Deze hele keten is aanwezig in Leiden. De Universiteit Leiden, het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en de bedrijven op het Leiden Bio Science Park (LBSP) werken nauw samen om nieuwe medicijnen naar de patiënt te brengen.

De ontwikkeling van moleculen tot een medicijn is een jarenlang traject: van de reageerbuis naar testen op gezonde proefpersonen en patiënten. In dit traject komt het regelmatig voor dat een middel dat in een eerste fase heel kansrijk leek, in een later stadium toch afvalt doordat het op levende organismen minder goed werkt of bijwerkingen veroorzaakt. Daarom zijn betere voorspellende testen nodig, die al in een vroege fase kunnen aangeven of een bepaald molecuul effectief zal zijn als medicijn voor de mens.

Betere voorspelling van werkzaamheid

Zo kan de werking van medicijnen worden getest op cellijnen verkregen uit stamcellen, op organoïden of op organismen zoals de zebravis. Hiermee wordt een betere voorspelling van de werkzaamheid van medicijnen in de mens verkregen. Het LED3-netwerk (wat staat voor Leiden Early Drug Discovery & Development) profileert zich sterk op dit vlak. LED3 is een samenwerking van het Institute of Biology Leiden (IBL), Leiden Institute of Chemistry (LIC) en het Leiden Academic Centre for Drug Research (LACDR).

Onaantrekkelijk voor farmaceuten

Omdat het ontwikkelen van een nieuw medicijn een langdurig en daardoor duur traject is, zijn er medicijnen die voor farmaceutische bedrijven minder aantrekkelijk zijn. Onderzoekers van de Universiteit Leiden en het LUMC willen ervoor zorgen dat ook deze medicijnen hun weg vinden naar de patiënt. Dit doen ze door de kennis en infrastructuur te bundelen die nodig zijn om kandidaat-medicijnen te testen volgens de juiste normen. Ze richten zich daarbij in het bijzonder op medicijnen voor behandelingen tegen infectieziekten, specifieke tumoren en zeldzame ziekten.

Medicijn naar de markt brengen

Een van de onderzoeksthema’s van het LUMC is Academic Pharma, dat verschillende medicijnen ontwikkelt en naar de markt brengt. Voorbeelden zijn dimethyldoxorubicine, een anthracycline zonder schadelijke effecten op het hart, dat voor patiënten met een osteosarcoom wordt ontwikkeld, en penfluridol, een medicijn dat gebruikt wordt voor de behandeling van psychose en nu wordt ontwikkeld als nieuwe behandeling voor blaaskanker.

Publiek-private samenwerkingen

Naast deze meer traditionele medicijnen wordt er in het LUMC ook veel onderzoek gedaan naar zeer innovatieve behandelingen zoals met gentherapie of celtherapie. In een aantal gevallen kan het hele traject tot aan registratie door academische onderzoekers worden verzorgd, maar vaker zal ergens in het traject een publiek-private samenwerking met een farmaceutisch bedrijf nodig zijn. Het LUMC heeft een gespecialiseerde afdeling voor klinisch onderzoek, en werkt ook samen met het Center for Human Drug Research bij vroege fase geneesmiddelstudies (onder andere gezonde proefpersonen).